本研究聚焦于提升CRISPR-Cas9基因编辑效率,通过缩短gRNA支架中的poly-T序列,显著提高了基因编辑效果,为基因治疗提供了新的优化策略 基因编辑技术CRISPR-Cas9自问世以来,以其高效性和精准性在生物医学领域备受关注。然而,如何进一步提升其编辑效率一直是 ...
研究人员筛选靶向 CCR5 基因的 gRNA,发现部分对 HIV 基因治疗有潜在价值。 CRISPR/Cas 介导的基因组编辑技术(CRISPR/Cas-mediated ...
例如,基于深度学习的工具能通过序列特征(如碱基错配、二级结构)评估引导RNA(gRNA)的特异性。 AI算法(如Elevation、CRISPR-Net)通过训练海量实验数据,筛选出高特异性、低脱靶的gRNA序列。研究表明,AI优化的gRNA可将脱靶率降低10倍以上(如某些案例中从5% ...
使用CRISPR-Cas9等传统基因编辑方法引入双链DNA断裂可能会导致染色体 ... 该标记与最初用于甲基化PCSK9位点的相同PCSK9靶标gRNA配对。尽管与PCSK9等临床验证的靶点相关性较低,但当与特定靶点的持久沉默相关的安全性特征未完全阐明或不再需要靶点抑制时,这种 ...
CRISPR-Cas 系统是细菌和古菌的适应性免疫系统,能够抵御病毒和可移动遗传元件的入侵。尽管 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统的 DNA 靶向机制已经被广泛研究,但 RNA 靶向的 CRISPR-Cas13 系统的进化起源,目前仍然不清楚。 2025年2月18日,张锋团队在国际顶尖学术期刊 Cell ...
MUCIG基于CRISPR-Cas13d系统 ... 快速设计靶向不同基因的gRNA组合,实现精准个性化治疗;亦可通过靶向广谱靶点用于适合各种癌症病人的通用型现货 ...
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