智通财经APP获悉，日前，美国FDA批准Alnylam公司 (ALNY.US)的siRNA疗法Amvuttra (vutrisiran)扩展适应症，治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强稳定化学 (ESC)-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性。在3期临床试验中，它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低了28 ...

在全球医疗市场中，创新药物的批准常常引发一场激烈的竞争。近日，一则重磅新闻传来：Alnylam公司的Amvuttra获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首款用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的RNA干扰（RNAi）抑制剂。这一消息在医药界引起了广泛的关注，标志着在心血管疾病治疗领域，Alnylam与辉瑞、BridgeBio的竞争正式拉开序幕。

H.C. Wainwright的Patrick Trucchio强调，FDA的批准对ATTR-CM患者和Alnylam的未来增长都是一个关键时刻。他指出，该药物在HELIOS-B第三阶段研究中显示出有希望的生存率和住院结果，加上公司已建立的商业存在，这些因素可能使AMVUTTRA迅速成为心肌病治疗的主导疗法。公司强劲的商业执行力反映在过去十二个月22.97%的收入增长和85.62%的毛利率上。

▎药明康德内容团队编辑‍编者按：日前，Alnylam公司的Amvuttra（vutrisiran）获得美国FDA批准，成为首款治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者的siRNA疗法。值得关注的是，其采用的GalNAc偶联技 ...

摩根大通上调的评级和目标价表明对Alnylam的商业战略和未来股票表现充满信心，因为该公司继续推进其TTR淀粉样变性和其他疾病的治疗方案。虽然分析师目标价范围从195美元到500美元不等，但 InvestingPro 分析表明，该股目前的交易价格略高于其公允价值。寻求更深入见解的投资者可以访问仅向 InvestingPro ...

2025-02-26 07:42发布于江苏药明康德官方账号 今日，RNAi疗法领域的明星公司Alnylam Pharmaceuticals在其研发日（R&D Day）活动上介绍了该公司的研发策略和 ...

近日（3月20日），FDA已经批准了Alnylam Pharmaceuticals的RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran），这次是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）。 这是Amvuttra ...